Un premier succès pour la thérapie génique — Drépanocytose

03 Mars, 2017, 00:49 | Auteur: Jonathan Ford
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Le premier essai de thérapie génique chez un adolescent français atteint de drépanocytose est un succès.

Il n'avait que 13 ans en octobre 2014 lorsqu'il a bénéficié de la greffe de gênes correcteurs à l'hôpital Necker-Enfants malade et à l'Institut Imagine à Paris. Il a repris " une fréquentation régulière de l'école " et des activités physiques normales. Mais, du fait du manque d'oxygène dans le sang, la maladie peut toucher les organes vitaux.

La drépanocytose est une maladie génétique qui entraîne une anomalie des globules rouges. Cette maladie touche plus de cinq millions de personnes dans le monde, 16 000 en France.

Les malades ne pouvaient, avant l'existence de cette thérapie génique, qu'être soignés que par une greffe de moelle osseuse d'un membre sain de leur fratrie. Le patient reçoit ensuite un traitement (le busulfan) pour éliminer les cellules souches anormales dans sa moelle osseuse, puis une injection de ses cellules souches corrigées. Aux Etats-Unis, " au moins sept patients drépanocytaires " ont été traités avec le même vecteur, LentiGlobin.

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